Dezvoltarea medicamentelor pentru bolile rare

Titlul original:

Drug Development for Rare Diseases

Conținutul cărții:

O boală este definită ca fiind rară dacă prevalența este mai mică de 200 000 în Statele Unite. Se estimează că există mai mult de 7 000 de boli rare, care afectează în mod colectiv 30 de milioane de americani sau 10% din populația SUA. Această zonă de boli diverse și complexe ridică provocări pentru pacienți, îngrijitori, autorități de reglementare, dezvoltatori de medicamente și alte părți interesate. Această carte își propune.

Să ofere o imagine de ansamblu a problemelor comune cu care se confruntă dezvoltatorii de medicamente pentru boli rare, să rezume provocările specifice dezvoltării clinice în populații mici, să discute strategiile de dezvoltare a medicamentelor în mediul de reglementare în evoluție, să explice generarea și utilizarea diferitelor date și dovezi.

în interiorul și dincolo de studiile clinice, și să utilizeze exemple recente pentru a demonstra aceste provocări și strategiile de dezvoltare care răspund provocărilor.

Caracteristici cheie:

- Boli rare.

- Dezvoltarea medicamentelor.

- Proiectarea inovativă a studiilor clinice.

- Aprobarea de reglementare.

- Dovezi din lumea reală.