În interiorul revoluției medicamentelor orfane: Promisiunea biotehnologiei centrate pe pacient

Recenzii ale cititorilor

Cartea este foarte apreciată pentru explorarea cuprinzătoare a istoriei și dezvoltării medicamentelor orfane în cadrul sectorului biotehnologiei. Este lăudată pentru conținutul său bine documentat, poveștile captivante ale celor afectați de boli rare și perspectivele industriei. Cititorii o consideră educativă, ceea ce o face valoroasă pentru diverși profesioniști din biotehnologie și medicină.

⬤ Prezentare bine documentată și cuprinzătoare a medicamentelor orfane
⬤ Povești captivante ale pacienților și familiilor
⬤ Valoros pentru studenții și profesioniștii din biotehnologie și medicină
⬤ Oferă perspective asupra provocărilor și progreselor din industrie
⬤ Evidențiază dedicarea familiilor și persoanelor din domeniu.

Unele concepte privind definiția medicamentelor orfane pot necesita actualizări pentru a reflecta progresele științifice recente; Conținutul potențial dens poate să nu placă cititorilor ocazionali.

(pe baza a 4 recenzii ale cititorilor)

Titlul original:

Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology

Conținutul cărții:

Progresele în medicină au făcut posibile tratamente mai bune pentru boli umane familiare și răspândite, precum cancerul, diabetul și bolile de inimă. Cu toate acestea, există mii de boli mult mai puțin frecvente, majoritatea de origine genetică, fiecare fiind clasificată drept rară deoarece afectează doar un număr mic de persoane.

Aceste grupuri de pacienți au fost mult timp ignorate de o industrie farmaceutică care le considera prea mici pentru a asigura un randament al investițiilor necesare dezvoltării unui remediu eficient. Cu toate acestea, aceste boli orfane au cauzat în mod colectiv suferință și cheltuieli, adesea mult mai mari decât bolile mai comune, pentru zeci.

de milioane de persoane și familiile acestora.

În urmă cu 40 de ani, o revoluție care a transformat perspectivele pacienților cu boli rare a fost aprinsă de trei scântei. Adoptarea în 1983 a Legii americane privind medicamentele orfane a rezultat din presiunea publică exercitată de pacienții cu boli rare, de familiile acestora și de avocați. Epidemia de SIDA a declanșat un activism suplimentar.

Activism, agravat atunci când pacienții cu hemofilie boală rară au devenit HIV-pozitivi după perfuzia de produse din sânge contaminate. Iar a treia scânteie a fost apariția, la începutul anilor 1980, a unor companii de biotehnologie precum Genentech, Amgen și Biogen, care foloseau pe atunci noua inginerie genetică în loc de.

Abordări convenționale ale dezvoltării farmaceutice. La scurt timp după aceea, Genzyme a devenit prima companie care a dezvoltat un tratament pentru o tulburare genetică rară, boala Gaucher, care avea să transforme industria.

Jim Geraghty a fost un participant pasionat la revoluția medicamentelor orfane încă de la începuturile sale - un lider în domeniu în calitate de consultant în strategie, director în biotehnologie și antreprenor de risc. Cartea sa este în parte o istorie, cu relatări ale martorilor oculari ale progreselor pe măsură ce acestea au avut loc și portrete ale.

Oameni de știință și medici pionieri, activiști neobosiți și lideri de afaceri vizionari care au făcut revoluția să aibă loc. Și relatează poveștile profund personale ale pacienților și părinților dispuși să riște terapii noi, netestate. Dar Geraghty își folosește, de asemenea, experiența excepțională și punctul său de vedere pentru a.

Așteaptă cu nerăbdare promisiunea imensă a celor mai noi tehnologii, cum ar fi terapia genică și editarea genică pentru tratamentul pacienților de astăzi și de mâine. În concluzie, el analizează cu atenție întrebări importante. De ce costă atât de mult medicamentele pentru tratarea bolilor orfane? Cum ne putem asigura că acestea sunt.

accesibile? Cum poate fi evaluată în mod responsabil eficacitatea lor? Și cum poate fi extins accesul la acestea la nivel internațional? Această carte ilustrează în mod grafic și emoționant cât de departe a ajuns o revoluție importantă în domeniul asistenței medicale și ne reamintește că, dacă nu este încurajată, aceasta ar putea lua sfârșit înainte ca promisiunea sa imensă.

a fost îndeplinită.