Recenzii ale cititorilor
În prezent, nu există recenzii ale cititorilor. Evaluarea se bazează pe 2 voturi.
Titlul original:
Innovative Methods for Rare Disease Drug Development
Conținutul cărții:
În Statele Unite, o boală rară este definită de Orphan Drug Act ca o tulburare sau o afecțiune care afectează mai puțin de 200 000 de persoane. Pentru aprobarea produselor medicamentoase "orfane" pentru boli rare, abordarea tradițională a analizei puterii pentru calcularea mărimii eșantionului nu este fezabilă, deoarece există doar un număr limitat de subiecți disponibili pentru studiile clinice. În acest caz, sunt necesare abordări inovatoare pentru a furniza dovezi substanțiale care să îndeplinească aceleași standarde de asigurare statistică ca medicamentele utilizate pentru tratarea afecțiunilor comune. Innovative Methods for Rare Disease Drug Development se concentrează pe aplicațiile biostatistice în ceea ce privește proiectarea și analiza în cercetarea și dezvoltarea farmaceutică atât din perspectiva reglementărilor, cât și din cea științifică (statistică).
Caracteristici cheie:
⬤ Revizuiește problemele critice (de exemplu, selectarea punctului final/marjei, cerințele privind dimensiunea eșantionului și proiectarea inovatoare complexă).
⬤ Furnizează o mai bună înțelegere a conceptelor și metodelor statistice care pot fi utilizate în revizuirea și aprobarea reglementărilor.
⬤ Clarifică, cu precizie și fiabilitate, aspecte statistice controversate în revizuirea și aprobarea reglementărilor.
⬤ Efectuează recomandări pentru evaluarea cererilor de reglementare privind bolile rare.
⬤ propune modele de studii inovatoare și metode statistice pentru dezvoltarea de medicamente pentru boli rare, inclusiv modele de studii n - din 1, modele de studii adaptive și protocoale principale, cum ar fi studiile de platformă.
⬤ Oferă informații cu privire la orientările actuale de reglementare privind dezvoltarea medicamentelor pentru boli rare, cum ar fi terapia genică.
