Terapia genică: Mecanisme și strategii terapeutice

Titlul original:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Conținutul cărții:

Terapia genică este un domeniu al științei medicale care se concentrează pe modificările genetice ale celulelor în vederea obținerii unui efect terapeutic pentru tratarea unei boli prin repararea materialului genetic defect. Obiectivul principal al terapiei genice este de a remedia o tulburare genetică la sursa sa.

De exemplu, dacă mutația unei anumite gene apare într-o boală ereditară care duce la producerea unei proteine disfuncționale, atunci terapia genică poate fi utilizată pentru a încorpora o copie a acestei gene care este normală și nu conține mutația și, astfel, produce o proteină funcțională. Această strategie este utilizată pentru a trata bolile retiniene moștenite și este cunoscută și sub denumirea de terapie de înlocuire genică. Această carte prezintă în detaliu managementul terapeutic și strategiile terapiei genice.

Ea urmărește progresul acestui domeniu și evidențiază unele dintre conceptele și aplicațiile sale cheie. Pentru o persoană interesată și dornică de detalii, această carte acoperă cele mai importante subiecte din domeniul terapiei genice.