Terapia genică: Mecanisme și strategii terapeutice

Titlul original:

Gene Therapy: Therapeutic Mechanisms and Strategies

Conținutul cărții:

Terapia genică este o tehnică terapeutică în care acidul nucleic este administrat în celulele unui pacient ca un medicament pentru tratarea unei boli. Strategia fundamentală în terapia genică este utilizarea ADN-ului care, atunci când este administrat, ajunge la celulele afectate, intră în celulă și întrerupe sau exprimă o proteină.

Multiple tehnici de administrare pot fi utilizate pentru administrarea ADN. Progresele recente în înțelegerea funcției nucleazelor au permis editarea directă a ADN-ului cu ajutorul nucleazelor CRISPR și zinc finger. Genele sunt încorporate în cromozomi cu ajutorul vectorilor, care exprimă apoi nucleazele care elimină și înlocuiesc genele din cromozom.

Vectorii utilizați în terapia genică pot fi viruși recombinanți sau ADN nud sau complexe de ADN. Astfel, există un mare potențial în utilizarea terapiei genice și a editării genice în tratarea bolilor genetice și virale, precum și a cancerului.

Nevoia tot mai mare de tehnologii avansate de diagnosticare și terapie este motivul care a alimentat cercetarea în domeniul terapiei genice în ultima perioadă. Diferitele studii care contribuie în mod constant la avansarea strategiilor și mecanismelor terapeutice, precum și evoluția terapiei genice sunt examinate în detaliu.

Această carte își propune să servească drept ghid de resurse pentru studenți și experți deopotrivă și să contribuie la creșterea disciplinei.